Tag der Seltenen Erkrankungen 2019: Medizinische Forschung zeigt neue Wege auf- Weltweit am 28. Februar 2019

Am 28. Februar war der Tag der seltenen Erkrankungen. Den Tag nutzten Patienten, Angehörige und Mediziner, um weltweit, um auf die sogenannten 'Waisen der Medizin' ('orphan disease') und ihre Krankheiten aufmerksam zu machen. Als selten bezeichnet man eine Krankheit in der EU, wenn nicht mehr als fünf von 10.000 Menschen betroffen sind. Es leiden beispielsweise derzeit rund 16.000 Menschen in Deutschland an der seltenen chronischen Immunthrombozytopenie (ITP)(1). Damit ist die ITP eine der 8.000 seltenen Erkrankungen weltweit.(2) Wie bei vielen anderen seltenen Erkrankungen sind die Ursachen der ITP noch nicht komplett erforscht. Typisch für seltene Erkrankungen ist ein komplexes Krankheitsbild, der meist chronische Verlauf und schwere Beeinträchtigungen durch die Krankheit. Zudem werden seltene Erkrankungen meist erst spät erkannt und können, so auch die ITP, häufig nur durch Ausschlussverfahren diagnostiziert werden.

Seltene Erkrankungen

BU: Grafik: Übersicht Chronische Immunthrombozytopenie (ITP), Quelle: AMGEN

Seltene Erkrankung ITP: Gefahr von Blutungen

Die ITP, auch Morbus Werlhof genannt, ist eine Autoimmunerkrankung, die durch eine verringerte Anzahl an Thrombozyten im Blut gekennzeichnet ist. Ursache dafür ist einerseits die Zerstörung der körpereigenen Blutplättchen durch das Immunsystem. Andererseits ist bei einer ITP-Erkrankung auch die Neubildung von Thrombozyten gestört. Da Thrombozyten eine wichtige Rolle bei der Blutgerinnung spielen, sind ITP-Patienten anfällig für Blutungen. So können kleine Wunden länger bluten, blaue Flecken, Blutungen in der Haut und im Mundraum vermehrt entstehen und innere Blutungen lebensbedrohlich verlaufen.

Medizinischer Fortschritt verbessert Therapiechancen bei ITP

Auch wenn die genauen Ursachen dieser Autoimmunerkrankung noch nicht erforscht sind, können die Prozesse im Körper bei einer ITP-Erkrankung weitgehend nachvollzogen werden. Auf dieses Wissen bauen biotechnologische Therapieansätze, die mit dem wichtigsten Regulator bei der Entstehung von Thrombozyten, dem sog. Thrombopoietin, interagieren und so zur Bildung von neuen Blutplättchen führen. "Die medizinische Forschung steht bei seltenen Erkrankungen vor großen Herausforderungen", sagt Dr. Roman Stampfli, Geschäftsführer der Amgen GmbH. "Aufgrund der geringen Patientenzahlen ist es schwierig, die genauen Ursachen und Mechanismen der Krankheiten zu ermitteln. Das Beispiel ITP zeigt jedoch, wie wichtig es ist, die Prozesse bei einer Autoimmunerkrankung zu entschlüsseln, um Therapien zu entwickeln und die Erkrankung wirksam zu behandeln." Ziel der ITP-Behandlung ist es, die Zahl der Thrombozyten so zu steigern, dass das Blutungsrisiko minimiert wird. Dank des medizinischen Fortschritts konnte das Risiko tödlicher Blutungen bei Erwachsenen in den vergangenen Jahren halbiert werden.(1) "Trotz neuer Therapiemöglichkeiten fühlen sich jedoch viele Patienten mit einer seltenen Erkrankung, so auch ITP-Patienten, mit ihrer Krankheit allein gelassen", erklärte Gabriele Arnold, Leiterin der Patientenselbsthilfeorganisation ITP.

Referenzen

(1) https://www.onkopedia.com/de/onkopedia/guidelines/immunthrombozytopenie-itp/@@view/html/index.html, letzter Abruf: Februar 2019

(2) https://www.bundesgesundheitsministerium.de/themen/praevention/gesundheitsgefahren/seltene-erkrankungen.html, letzter Abruf: Februar 2019

Quelle: PI AMGEN

(map)
Zurück zur Startseite
Weitere Newsmeldungen
    • Mögliche Präventionsbehandlungen der Alzheimer-Krankheit entdeckt.
      Anhaltspunkte auf die Pathologie der Demenz und mögliche Behandlungen der Alzheimer-Krankheit haben Wissenschaftler:innen des Universitätsklinikums Hamburg-Eppendorf (UKE) in Zusammenarbeit mit Forscher:innen der Harvard Medical School Boston ermittelt. Möglich machte dies das Gehirn einer Frau aus
      Mehr
    • Gerontologie und Geriatrie Kongress 2022
      Der gemeinsame Jahreskongress der Deutschen Gesellschaft für Geriatrie (DGG) und der Deutschen Gesellschaft für Gerontologie und Geriatrie (DGGG), findet vom 12. bis 15. September 2022 in Frankfurt am Main statt. Das Motto des Kongresses ist „Altern im Spannungsfeld von Resilienz und Vulnerabilität“...
      Mehr
    • WHO-Welthändehygienetag am 5. Mai 2022
      Viren und Bakterien gelangen über verschiedene Wege in unseren Körper. Unsere Hände übertragen etwa 80 Prozent aller Infektionskrankheiten. Sowohl virale Erreger – wie Erkältungs-, Grippe- oder auch Corona-Viren – als auch bakterielle Erreger, die zum Beispiel Magen-Darm-Infekte hervorrufen,
      Mehr
    • Die neue GOÄ-Reform hat beim BMG erneut keine Priorität
      Das Bundesgesundheitsministerium sieht plötzlich in GOÄ-Novellierung keine Priorität. "Eine GOÄ-Reform habe derzeit „keine Priorität“, so der Gesundheitsminister Lauterbach, berichtete gestern das Deutsche Ärzteblatt. Er verwies diesbezüglich auf den Koalitionsvertrag der Ampel, in welchem man Refor...
      Mehr
    • European Congress of NeuroRehabilitation 2021 • Digital
      Der European Congress of NeuroRehabilitation 2021 findet gemeinsam mit der 27. Jahrestagung der Deutschen Gesellschaft für Neurorehabilitation digital am 8. bis 11. Dezember 2021 statt. Organisiert werden die Kongresse von der European Federation of NeuroRehabilitation Societies und der Deutsche Ges...
      Mehr
    • Welthirntumortag 2021 - Warum sind Hirntumore die Stiefkinder der Forschung?
      Kindliche Hirntumoren stellen uns vor große Herausforderungen und zeigen uns bislang noch Grenzen in der Patientenversorgung auf. Sie zeichnen sich durch eine enorme biologische Heterogenität aus, viele verschiedene Arten mit unterschiedlichsten Lokalisationen im Gehirn, die in verschiedenen Entwick...
      Mehr
    • 46. Jahrestagung der Gesellschaft für Neuropädiatrie und 17. Fortbildungsakademie, ín Salzburg, Österreich
      Die 46. Jahrestagung der Gesellschaft für Neuropädiatrie und die 17. Fortbildungsakademie finden in diesem Jahr vom 05. bis 07. November 2021 in Salzburg, Österreich, statt. Die Tagungspräsidentin ist Frau Prim. Priv.-Doz. Dr. med. Edda Haberlandt, Krankenhaus der Stadt Dornbirn, Abteilung Kinder-...
      Mehr
    • Aktuelle Studie zu Cladribin-Tabletten zeigt neue Wirksamkeitsdaten
      Das Wissenschafts- und Technologieunternehmen Merck, Darmstadt, hat im September auf der ACTRIMS-ECTRIMS „MSVirtual 2020“ neue Wirksamkeitsdaten aus der Phase-IV-Studie MAGNIFY-MS zu Cladribin-Tabletten vorgestellt. Das Medikament ist seit Dezember 2017 für Erwachsene mit schubförmig-remittierender ...
      Mehr
Zum Archiv

Quellen-URL (abgerufen am 19.08.2022 - 13:46): http://www.neuromedizin.de/International/Tag-der-Seltenen-Erkrankungen-2019--Medizinische-Forschung-z.htm
Copyright © 2014 | http://www.neuromedizin.de ist ein Dienst der MedienCompany GmbH. | Medizin-Medienverlag | Amselweg 2, 83229 Aschau i. Chiemgau | Geschäftsführer: Beate Döring | Amtsgericht Traunstein | HRB 19711 | USt-IdNr.: DE 223237239