Der PRIME-Status der EMA wird vielversprechenden Arzneimitteln erteilt, um deren Entwicklungspläne und die Generierung von Daten zu fördern.1 Der Spleißmodifikator Risdiplam wird derzeit in drei globalen, multizentrischen klinischen Studien bei Menschen mit den drei häufigsten Spinaler Muskelatrophien-Formen Typ I, II und III untersucht. Spinaler Muskelatrophie (SMA) ist eine schwere, seltene neurodegenerative Erkrankung, die zu den häufigsten genetisch bedingten Todesursachen bei Säuglingen zählt.
Der EMA-PRIME-Status für Risdiplam basiert auf Daten von Teil 1 der pivotalen Studien FIREFISH und SUNFISH, deren erste Ergebnisse Verbesserungen der motorischen Funktionen bei Patienten mit SMA Typ I, II und III erbrachten.3,4 Zudem besteht für SMA-Patienten weiterhin ein hoher Bedarf an innovativen Behandlungs- und Anwendungsoptionen. Risdiplam ist ein oral verabreichter Wirkstoff mit SMN2-spleißmodifizierendem Wirkmechanismus, der die Bildung von funktionsfähigem „survival of motor neuron“ (SMN)-Protein auf Basis des SMN2-Gens erhöht und damit die Ursache für die Erkrankung adressiert. Der Wirkstoff wird systemisch im Körper distribuiert und ist so konstruiert, dass er dauerhaft das SMN-Proteinniveau im zentralen Nervensystem und im gesamten Organismus des Patienten erhöht.2
Risdiplam ist ein oral verabreichter Wirkstoff mit SMN2-spleißmodifizierendem Wirkmechanismus, der die Bildung von funktionsfähigem „survival of motor neuron“ (SMN)-Protein auf Basis des SMN2-Gens erhöht und damit die Ursache für die Erkrankung adressiert. Der Wirkstoff wird systemisch im Körper distribuiert und ist so konstruiert, dass er dauerhaft das SMN-Proteinniveau im zentralen Nervensystem und im gesamten Organismus des Patienten erhöht.2
Eine neue Studie, RAINBOWFISH bei präsymptomatischer SMA, wird bis Anfang 2019 initiiert, kündigt Roche aktuell an.
Literaturquellen
1 European Medicines Agency. PRIME Designation. Verfügbar hier. Zuletzt aufgerufen: 15. Januar 2019.
2 Ratni H et al. Discovery of risdiplam, a selective survival motor neuron-2 (SMN2) gene splicing modifier for the treatment of spinal muscular atrophy (SMA). J Med Chem. 2018; 61 (15): 6501-17.
3 Baranello G. et al. FIREFISH: Risdiplam (RG7916) improves motor function in babies with Type 1 SMA. Poster 493, 91. DGN-Kongress 2018.
4 Mercuri E et al. SUNFISH Part 1: Risdiplam (RG7916) treatment resulted in a sustained increase of SMN protein levels and improvement in motor function in patients with Type 2 or 3 SMA. Poster 255, 23. WMS-Kongress 2018.
Quelle: Nach PI-Informationen der Roche Pharma AG, 15.01.2019
