Historisch bekannt als Niemann-Pick-Krankheit Typ A, A / B und B, (ASMD) sind seltene, fortschreitende und potenziell lebensbedrohliche genetische Erkrankungen. ASMD stellt ein Krankheitsspektrum dar, mit zwei Typen, die entgegengesetzte Enden eines Kontinuums darstellen können, das als ASMD-Typ A bezeichnet wird, und ASMD Typ B. ASMD Typ A/B ist eine Zwischenform, die unterschiedliche Grade von zentralen Beteiligungen des Nervensystems (ZNS) haben.

Grundlage positiver Ergebnisse aus zwei klinischen Studien

Die European Medicines Agency (CHMP) empfiehlt auf der Grundlage positiver Ergebnisse aus zwei klinischen Studien, in denen Olipudase alfa (Xenpozyme^®) eine Verbesserung bei mehreren klinischen Nicht-ZNS-Manifestationen von ASMD bei pädiatrischen und erwachsenen Patienten bewirkte ASMD ist eine seltene, fortschreitende und potenziell lebensbedrohliche Krankheit ohne zugelassene Behandlungen in Europa. Die EU-Zulassung von Xenpozym^® (Olipudase alfa), Hersteller Sanofi), der ersten und einzigen Therapieoption Behandlung von ASMD, das Pharmaunternehmen Sanofi am 20. Mai 2022 bekannt gab.

Positives Gutachten der CHMP 

Das positive Gutachten des CHMP stützt sich auf Daten aus den klinischen Studien ASCEND und ASCEND-Peds, dass zeigt das Xenpozyme^® eine robuste und klinisch relevante Verbesserung der Lunge zeigte Funktion (gemessen an der Diffusionskapazität der Lunge für Kohlenmonoxid oder DLco) und reduziertes Milz- und Lebervolumen mit einem gut verträglichen Sicherheitsprofil bei Erwachsenen und Kindern mit ASMD.

Die EMA verlieh olipudase alfa zuvor die Bezeichnung PRIority MEdicines, auch bekannt als PRIME, und der Antrag wurde im Rahmen der beschleunigten Bewertung der EMA geprüft, die darauf abzielte, Unterstützung und Beschleunigung des Zulassungsprozesses für Prüfpräparate, die möglicherweise einen wichtigen therapeutischer Vorteil gegenüber bestehenden Behandlungen, oder kommen Patienten ohne Behandlungsmöglichkeiten zugute. Die Europäische Kommission wird die Empfehlung des CHMP überprüfen und voraussichtlich eine endgültige Entscheidung in den kommenden Monaten veröffentlichen.

Bereits in Japan zugelassen

Im März 2022 wurde Xenpozyme in Japan unter der SAKIGAKE (oder "Pionier") bereits zugelassen. Bezeichnung, die die erste Zulassung für Olipudase Alfa weltweit markiert. In den Vereinigten Staaten Staaten, in denen Olipudase alfa den Status eines Therapiedurchbruchs erhielt, die Food and Drug Die Verwaltung (FDA) hat ihre Überprüfung des Biologics License Application (BLA) um drei Monate, mit einem neuen Zieldatum für die FDA-Entscheidung (PDUFA-Datum) vom 3. Oktober 2022 festgelegt.

Über Xenpozyme

Xenpozym® (Olipudase alfa) ist eine Enzymersatztherapie, die entwickelt wurde, um mangelhafte oder defekte saure Sphingomyelinase (ASM), ein Enzym, das den Abbau von Sphingomyelin. Die Ansammlung von Sphingomyelin in Zellen kann Lungen, Milz und Leber sowie andere Organe, die möglicherweise zu einem frühen Tod führen. Xenpozyme wird derzeit bei pädiatrischen und erwachsenen Patienten zur Behandlung von Nicht-ZNS-Manifestationen von ASMD untersucht. Xenpozyme wurde bei ASMD Typ A Patienten nicht untersucht.

Quelle: PI Sanofi Paris, 20. Mai 2022