Ultomiris wurde in Europa als Zusatztherapie zur Standardtherapie für die Behandlung von erwachsenen Patienten mit generalisierter Myasthenia gravis (gMG) zugelassen, die Anti-Acetylcholin-Rezeptor (AChR)-Antikörper-positiv sind. Diese EMA-Entscheidung markiert die erste und einzige Zulassung für einen langwirksamen C5-Komplement-Inhibitor zur Behandlung von gMG in Europa. gMG ist eine seltene, schwächende, chronische neuromuskuläre Autoimmunerkrankung, die zu einem Verlust der Muskelfunktion und schwerer Schwäche führt.

gMG ist eine seltene Autoimmunerkrankung

gMG ist eine seltene Autoimmunerkrankung, die durch Verlust der Muskelfunktion und schwere Muskelschwäche gekennzeichnet ist. Achtzig Prozent der Menschen mit gMG sind AChR-Antikörper-positiv, was bedeutet, dass sie spezifische Antikörper (Anti-AChR) produzieren, die an Signalrezeptoren an der neuromuskulären Synapse (NMJ), dem Verbindungspunkt zwischen Nervenzellen und den von ihnen kontrollierten Muskeln, binden. Diese Bindung aktiviert das Komplementsystem, das für die Abwehr des Körpers gegen Infektionen unerlässlich ist, und bewirkt, dass das Immunsystem die NMJ angreift. Dies führt zu Entzündungen und einem Zusammenbruch der Kommunikation zwischen Gehirn und Muskeln. gMG kann in jedem Alter auftreten, beginnt jedoch am häufigsten bei Frauen vor dem 40. Lebensjahr und bei Männern nach dem 60. Lebensjahr . diese können im Verlauf der Krankheit oft zu schwereren Symptomen führen, wie z. B. Schluckstörungen, Würgen, extreme Müdigkeit und Atemversagen.

EMA-Zulassung

Die Zulassung durch die Europäische Kommission folgt der positiven Stellungnahme des Ausschusses für Humanarzneimittel und basiert auf Ergebnissen der Phase-III-Studie CHAMPION-MG, die online in NEJM Evidence veröffentlicht wurden. In der Studie war Ultomiris dem Placebo beim primären Endpunkt der Veränderung des Myasthenia Gravis-Activities of Daily Living Profile (MG-ADL)-Gesamtscores in Woche 26 gegenüber dem Ausgangswert überlegen, einer von Patienten berichteten Skala, die die Leistungsfähigkeit der Patienten bewertet tägliche Aktivitäten. 9 Darüber hinaus wurde in Langzeit-Follow-up-Ergebnissen der Open-Label-Verlängerung der klinische Nutzen von Ultomiris über 60 Wochen beobachtet.

Die Zulassung ist ein großer Fortschritt für die Behandlung von gMG in Europa

Renato Mantegazza, Professor an der Abteilung für Neuroimmunologie und neuromuskuläre Erkrankungen, Fondazione IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta, Mailand, Italien, und Prüfer der CHAMPION-MG-Studie, sagte: „Als Ärzte sehen wir aus erster Hand, wie sich gMG schwächend auf die Gesundheit auswirken kann Lebensqualität. Die Zulassung ist ein großer Fortschritt für die Behandlung von gMG in Europa und bietet Patienten und Ärzten eine neue, lang wirkende Behandlungsoption, die eine zuverlässige Wirksamkeit und nachhaltige Verbesserungen bei Aktivitäten des täglichen Lebens gezeigt hat.“

Neue Behandlungsoption anbietbar

Marc Dunoyer, Chief Executive Officer von Alexion, sagte: „Diese Zulassung des ersten und einzigen langwirksamen C5-Inhibitors in Europa ist ein wichtiger Schritt zur Verwirklichung unserer Vision, das Leben von Menschen mit gMG zu verbessern und den Zugang zu Ultomiris weltweit zu verbessern. Alexions bahnbrechende Führungsrolle in der Komplementwissenschaft hat die C5-Hemmung als bewährten Ansatz zur Behandlung dieser schwächenden Krankheit bestätigt. Wir sind stolz darauf, eine neue Behandlungsoption anbieten zu können, die eine einfachere Dosierung bietet und bei einem breiteren Spektrum von Patienten klinische Vorteile gezeigt hat, einschließlich derjenigen, die trotz ihrer anfänglichen Standardbehandlung symptomatisch bleiben.“

Quelle: PI Alexion, AstraZeneca Rare Disease, www.alexion.de