Studie zeigt neuen Therapieweg bei Spinaler Muskelatrophie (SMA)

Das Absterben von Nervenzellen, sogenannte Motoneuronen, führen bei SMA-Patienten innerhalb der ersten zwei Lebensjahre zu einem starken Muskelschwund. Die meisten Betroffenen sitzen lebenslang im Rollstuhl. Ein Forscherteam um Dr. Christian Simon am Carl-Ludwig-Institut für Physiologie der Universität Leipzig hat in Zusammenarbeit mit der Columbia University in einer aktuellen Studie untersucht, ob sich der Krankheitsverlauf der SMA verbessert, wenn die neuronale Aktivität erhöht wird. Eingesetzt wurde in der Studie das zugelassene Medikament 4-Aminopyridin (4-AP) an SMA-Mausmodellen. Die Experten wollten wissen, wie lange es dauert, bis sich die mit 4-AP-behandelten kranken Mäuse aus der Rückenlage auf den Bauch drehen können. Nach etwa zwei Wochen hatte sich die Motorik der behandelten Tiere stark verbessert, so konnten sie sich nicht nur umdrehen, sondern sich auch etwas fortbewegen. Anhand spezieller Lichtmikroskopie und Elektrophysiologie konnten die WissenschaftlerInnen erkennen, dass die Motoneuronen, die bei der Erkrankung absterben, zwar nicht gerettet werden können, aber die verbleibenden Motoneuronen, die die Muskulatur des Körpers anregen, auswachsen und den Muskel wieder reaktivieren. Auch wurden zentrale Synapsen im Rückenmark zum Wachstum angeregt, die wiederum die Motoneuronen aktivieren. Laut Dr. Simon kommt es durch die Erhöhung der neuronalen Aktivität zu einem positiven Effekt auf den sensomotorischen Kreislauf bei SMA. Damit werden die synaptischen Verbindungen durch die neuronale Aktivität wieder hergestellt und das schwere Erscheinungsbild der Krankheit wird signifikant verbessert. “Der Befund könnte relevant sein, für künftige Behandlungen bei spinaler Muskelatrophie. Sodass man zusätzlich zu den bereits vorhandenen Therapiemöglichkeiten, auf die nicht alle Patienten reagieren, das Medikament 4-Aminopyridin gibt“, so der Wissenschaftler. Dazu muss zuerst der in dieser Studie beobachtete positive Effekt von 4-AP bei Mäusen in Langzeitstudien mit SMA-Patienten untersucht und bestätigt werden.

Quelle: PI Universität Leipzig

Originaltitel der Veröffentlichung im Journal of Neuroscience

"Chronic Pharmacological Increase of Neuronal Activity Improves Sensory-Motor Dysfunction in Spinal Muscular Atrophy Mice"

(bd)
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