Neues Berliner Unternehmen erforscht neue Gentherapie gegen Epilepsien

EpiBlok Therapeutics GmbH ist ein aus der Charité Berlin und der Medizinischen Universität Innsbruck gegründetes Unternehmen. EpiBlok Therapeutics entwickelt eine Gentherapie, bei der ein Adeno-assoziiertes-Virus das Gen für das Neuropeptid Dynorphin gezielt in Neurone der betroffenen Hirnregion bringt. Ziel ist eine langfristige Unterdrückung von Anfällen, indem die Nervenzellen Dynorphin auf Vorrat produzieren und bei Bedarf ausschütten. Charité BIH Innovation, der gemeinsame Technologietransfer der Charité – Universitätsmedizin Berlin und des Berlin Institute of Health in der Charité (BIH), unterstützte die Gründer bei der Patentierung der zugrunde liegenden Erfindung.

„Drug-on-Demand-Therapie“

Der neue Ansatz des Teams der neu gegründeten Epiblok Therapeutics GmbH beruht auf einem Genvektor, der direkt in den Fokus der Epilepsie eingebracht wird und dort dauerhaft schützende Neuropeptide produziert. Bei der fokalen Epilepsie ist häufig die Konzentration eines kleinen Eiweißstoffes zu niedrig, des Neuropeptids Dynorphin. Die Wissenschaftler*innen schleusten daher das Dynorphin-Gen mithilfe eines Genvektors in die betroffenen Nervenzellen ein. Diese begannen daraufhin, das Dynorphin-Peptid zu produzieren und zu speichern. Professor Christoph Schwarzer, Neuropharmakologe an der Universität Innsbruck, und Mitgründer von EpiBlok, erklärt das Besondere an der Therapie: „Es handelt sich in diesem Fall um eine „Drug on demand“-Therapie: Die Nervenzellen schütten das gespeicherte Peptid nur dann aus, wenn es gebraucht wird. Das ist der Fall, wenn die Nervenzellen in dauernder Erregung sind, wie zu Beginn eines epileptischen Anfalls. Das Dynorphin hemmt dann die Erregung, das Gewitter flaut ab.“ In Mäusen konnten die Wissenschaftler*innen bereits zeigen, dass die Gentherapie sicher ist und nach einmaliger Anwendung epileptische Anfälle zuverlässig für mehrere Monate unterdrückt. Als Vehikel für das Dynorphingen benutzen sie Adeno-assoziierte Virus-Vektoren (AAV), die für die Gentherapie einiger Krankheiten bereits klinisch zugelassen sind.

Für die präklinischen Studien an der AAV-basierten Gentherapie gegen fokale Epilepsie erhielt Regine Heilbronn bereits eine Förderung in Höhe von 3,3 Millionen Euro über das GO Bio Programm des Bundesforschungsministeriums. Auch Professor Christopher Baum, Vorsitzender des Direktoriums des BIH und Vorstand des Translationsforschungsbereiches der Charité, begrüßt die Ausgründung: „Um neue Entwicklungen der Gentherapie für Patient*innen mit bislang unzureichend behandelbaren Krankheiten verfügbar zu machen, brauchen wir unbedingt die große Tatkraft von Wissenschaftler*innen, die auch den Weg der Gründung gehen. In Berlin etablieren wir derzeit ein Ökosystem für Gen- und Zelltherapien, das die Startchancen für Gründer*innen weiter verbessern wird. EpiBlok entsteht zur richtigen Zeit am richtigen Ort. So kann aus Forschung Gesundheit werden.“

Nächster Schritt: Klinische Studie

Mit Hilfe der neu geründeten Firma will das Team um Regine Heilbronn und Christoph Schwarzer nun den Sprung in die Klinik wagen. „Mit der EpiBlok Therapeutics GmbH wollen wir den AAV-Vektor in größeren Mengen und in der geforderten hohen Qualität herstellen, um eine erste klinische Studie auf den Weg zu bringen.“ Bei der Gründung der EpiBlok GmbH wurde das Team um Regine Heilbronn vom SPARK-BIH-Programm unterstützt. Dr. Tanja Rosenmund, die Leiterin des SPARK Programms, freut sich über den gemeinsamen Erfolg: „Das Gründungsteam entwickelt die erste Gentherapie, die im Berliner SPARK Programm mit Fördermitteln, Coaching, Mentoring und Netzwerk unterstützt wurde. Ziel von SPARK ist es, Erfindungen aus den Lebenswissenschaften zu fördern, damit mehr neue Produkte und Therapien Patient*innen zugutekommen. Wir freuen uns, daß dieses hochinnovative Projekt nun im Rahmen der EpiBlok weiterentwickelt wird“.

Quelle: IDW

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Quellen-URL (abgerufen am 05.07.2022 - 09:11): http://www.neuromedizin.de/Neurologie/Neues-Berliner-Unternehmen-erforscht-neue-Gentherapie-gegen-.htm
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