Wissenschaftler des Centro Hospitalar de Trás-os-Montes e Alto Douro in Vila Real und des Instituto Português de Oncologia de Lisboa Francisco Gentil in Lissabon, Portugal, haben erneut Hinweise dafür gefunden, dass eine Therapie mit Selumetinib, ein Inhibitor der Mitogen-aktivierten extrazellulär signalregulierten Kinase 1 (MEK1) und MEK2, zu einer klinischen und radiologischen Verbesserung bei Patienten mit einer Neurofibromatose Typ 1 mit inoperablen plexiformen Neurofibromen sein könnte. Im Rahmen einer kleinen Beobachtungsstudie werteten die Wissenschaftler die demographischen, klinischen und vorliegenden Merkmale sowie die Therapieeffekte von 19 NF-1 Patienten mit inoperablen plexiformen Neurofibromen mit signifikanten oder potentiell signifikanter Morbidität, die im Zeitraum zwischen April 2018 und April 2019 mit Selumetinib behandelt wurden, aus. Vorherrschende Zielorte der Therapie waren zu 21,6 % (n=6) die Kopf-Halsregion, bei 26,3 % (n=5) der Brustraum und bei 21 % (n=4) das Becken. An Komorbiditäten fanden sich vor allem eine körperliche Entstellung (47,4 %; n=9) und Schmerzen (26,3 %; n=5). Das durchschnittliche Follow-Up der Studie lag bei 223 Tagen. Die Analysen ergaben, dass es bei allen Patienten mit einer Ausnahme zu einer klinischen Verbesserung kam, und zwar vor allem innerhalb der ersten 60 bis 90 Tage der Selumetinib-Behandlung. Bei einem Patienten wurde die Therapie wegen Ausbleiben eines eindeutigen Vorteils und einem Abfall der linksventrikulären Ejektionsfraktion nach 168 Tagen abgesetzt. Unerwünschte Nebenwirkungen, die zu einem Therapieabbruch führten, waren ansonsten nicht zu beobachten. In dieser ersten Beobachtungsstudie mit Selumetinib bei Patienten mit NF-1-assoziierten plexiformen Neurofibromen konnte gezeigt werden, dass der MEK-Inhibitor zu einer klinischen und radiologischen Verbesserung bei den Betroffenen führt, so die Autoren. Die Studie bestätige außerdem die Sicherheit von Selumetinib, wie sie bereits in klinischen Studien beschrieben wurde.