Zell- und Gentherapien gegen Morbus Parkinson in der klinischen Entwicklung

Die Parkinson-Krankheit wird durch eine Schädigung der Nervenzellen im Gehirn verursacht. Weltweit sind mehr als 10 Millionen Menschen betroffen. Das Pharmaunternehmen Bayer will jetzt mit der Entwicklung innovativer Zell- und Gentherapien neue Behandlungsmöglichkeiten schaffen. So wurde dem ersten Patienten weltweit von dem biopharmazeutischen Bayer-Tochterunternehmen BlueRock Therapeutics (BlueRock) in einer offenen klinischen Phase-1-Studie erfolgreich die erste Dosis mit aus pluripotenten Stammzellen gewonnenen dopaminergen Neuronen, mit dem Namen DA01, verabreicht.

Durch den Einsatz von authentischen dopaminergen Neuronen sollen die betroffenen Regionen des menschlichen Hirns re-innerviert und der degenerative Prozess umgekehrt werden. Die motorische Funktion könnte dadurch wieder hergestellt werden. Dopamin-Substitute wie Levodopa werden häufig eingesetzt, um die Symptome der Krankheit zu lindern. Allerdings nimmt die Wirkung mit dem Fortschreiten der Krankheit ab und es gibt derzeit keine therapierende Behandlungsmöglichkeit. Zell- und Gentherapien gehen über die symptomatische Behandlung hinaus, indem sie die Ursache der Krankheit behandeln.

In einem zweiten Projekt forscht die Bayertochter Asklepios BioPharmaceutical, Inc. (AskBio) parallel in einer Phase-1b-Studie an einem Gentherapie-Programm, das auf klinischen Adeno-assoziierte Viren (AAV) basiert. Diese Viren liefern das humane GDNF-Gen (glial cell line-derived neurotrophic factor) an die Neuronen im Putamen des Gehirns, was zur Expression und Sekretion von GDNF-Protein in den von der Parkinson-Krankheit betroffenen Hirnregionen führt. Auch diese Gentherapie soll zu einem neuen Behandlungsansatz für die Parkinson-Krankheit führen. AskBios klinische Studie rekrutiert und evaluiert derzeit Patienten in der Phase 1b in den USA, um die Sicherheit und vorläufige Wirksamkeit zu bewerten.

Wolfram Carius, Leiter von Bayers Zell- und Gentherapieplattform, schätzt das Potential der klinischen Probanden von BlueRock und AskBio zur Behandlung der Parkinson-Krankheit als sehr hoch ein. „Zum ersten Mal könnte es möglich sein, diese degenerative Erkrankung zu stoppen und ihren Verlauf umzukehren. So könnte Patienten mit hohem ungedeckten therapeutischen Bedarf wirklich geholfen werden. Der Start der klinischen Studien ist der Aufbruch hin zu einer bahnbrechenden Behandlungsmöglichkeit, um das Leben von Patienten dramatisch zu verbessern.“, so Wolfram Carius.

Quelle: PI Bayer, 8.6.2021

(bd)
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