Die spinale Muskelatrophie (SMA) ist eine chronische neurologische Erkrankung, die in allen Altersstufen auftreten kann. Die Krankheit geht einher mit fortschreitender Muskelschwäche, Muskelschwund und im Krankheitsverlauf mit Lähmungserscheinungen. Zur Therapie wird seit einigen Jahren das Medikament Nusinersen eingesetzt. Allerdings konnten bisher nur kindliche SMA-Formen damit erfolgreich behandelt werden. Für Erwachsene hingegen gab es bisher keine Daten zur Wirksamkeit. Wissenschaftler der Medizinischen Fakultät der Universität Duisburg-Essen (UDE) haben nun gemeinsam mit neun anderen neuromuskulären Zentren in einer Studie erstmals nachgewiesen, dass das Medikament auch bei Erwachsenen wirksam und sicher ist. „Das Fortschreiten der Erkrankung konnte gebremst und die motorischen Fähigkeiten der Patientinnen und Patienten verbessert werden“, fasst PD Dr. Tim Hagenacker, leitender Oberarzt der Klinik für Neurologie am Universitätsklinikum Essen, zusammen. „Dies bietet SMA-Erkrankten eine berechtigte Hoffnung, ihre motorischen Fähigkeiten zu stabilisieren und sogar zu verbessern, unabhängig von ihrem Alter“, so Klinikdirektor Prof. Dr. Christoph Kleinschnitz, der gemeinsam mit PD Dr. Hagenacker die Forschungsergebnisse in der neurologischen Fachzeitschrift Lancet Neurology veröffentlicht hat.
Quelle: PI Universität UDE
Originalarbeit
Nusinersen in adults with spinal muscular atrophy: new challenges
Weitere Publikation zum Thema
Nusinersen in adults with 5q spinal muscular atrophy: a non-interventional, multicentre, observational cohort study