Neuartige Genersatztherapie bei SMA wirkungsvoll

In der Klinik für Neuropädiatrie am Universitätsklinkum Jena (UKJ) wurde im Sommer dieses Jahres erstmals eine neue Genersatztherapie bei der Behandlung einer kleinen Patientin mit Spinaler Muskelatrophie (SMA) eingesetzt. Ziel der Behandlung ist es, die bei der Krankheit voranschreitende Muskelschwäche aufzuhalten. Schon nach kurzer Zeit konnten erste Fortschritte in der motorischen Entwicklung verzeichnet werden. „Ihre Rumpf- und Halsmuskulatur sind stabiler geworden, sodass sie nun beginnend frei sitzen kann. Das ist natürlich ein wesentlicher Schritt in der kindlichen Entwicklung, vor dem Stehen und Laufen. Regelmäßig bekommt sie Physiotherapie, um ihr motorische Entwicklung zu fördern. Wie schnell weitere Fortschritte kommen, wird die Zeit zeigen.“ sagt Dr. Ralf Husain, der behandelnde Oberarzt in der Klinik für Neuropädiatrie am UKJ.

Foto UKJ
BU: Auch nach der Genersatztherapie wird die kleine Sina von Dr. Ralf Husain, Oberarzt in der Klinik für Neuropädiatrie am UKJ, und dem Team der Neuropädiatrie weiterbegleitet. (Foto: UKJ/Szabó)

Bei der Genersatztherapie wird über die Vene einmalig ein Medikament verabreicht, das in betroffenen Nervenzellen im Rückenmarkt wirkt, so Dr. Husein. Damit stehen für die Behandlung der seltenen Krankheit im UKJ zwei Therapieoptionen zur Verfügung. Denn bereits seit rund drei Jahren wird die Spinale Muskelatrophie am UKJ mit einem Medikament behandelt, das über das Nervenwasser verabreicht wird. Im Gegensatz zur neuen Genersatztherapie muss dieses Medikament allerdings dreimal jährlich dauerhaft verabreicht werden.

Mittlerweile wurden zwei weitere Kinder mit der neuen Genersatztherapie behandelt. Die Experten hoffen, dass die einst unheilbare Krankheit bei diesen und weiteren kleinen Patienten weiter zurückgedrängt werden kann.

Quelle: Pressemitteilung der UKJ, 12. November 2020

(bd)
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