Wissenschaftler der Schön Klinik Vogtareuth und des Dr. von Haunerschen Kinderspitals der LMU München haben in einer prospektiven Phase III-Studie (SIPEXI) die Effektivität und Sicherheit von wiederholten Injektionen von IncobotulinumtoxinA (incoBoNT/A) zur Behandlung der chronischen Sialorrhö bei Kindern und Jugendlichen mit neurologischen Erkrankungen (z. B. Zerebralparese, traumatische Hirnverletzung) und/oder einer geistigen Behinderung untersucht. Das Studienkollektiv umfasste Patienten im Alter von 2 bis 17 Jahren mit einer Sialorrhö, die in Zusammenhang mit einer neurologischen Erkrankung und/oder einer geistigen Behinderung auftrat. Die Patienten erhielten gewichtsabhängige incoBoNT/A-Dosen (20 U bis 75 U). Einer Hauptstudienperiode mit 1 Injektionszyklus (plazebo-kontrolliert, doppelblind, mit 6- bis 17-Jährigen) folgte eine Open-Label-Extension-Phase mit bis zu 3 weiteren Zyklen. Eine zusätzliche Gruppe mit 2- bis 5-jährigen Kindern erhielt die ganze Studie hindurch eine aktive Behandlung. Co-primäre Endpunkte waren die Veränderung der unstimulierten Speichelflussrate (uSFR) von Beginn der Behandlung an bis zu 4 Wochen danach und des GICS (= Global Impression Scale)-Ratings der Pflegepersonen ebenfalls 4 Wochen nach Therapiebeginn. Zusätzlich wurden unerwünschte Nebenwirkungen dokumentiert. In der Hauptperiode wurden 220 Patienten im Alter zwischen 6 und 17 Jahren randomisiert, wovon 148 mit incoBoNT/A und 72 mit Placebo behandelt wurden. 35 Kinder im Alter zwischen 2 und 5 Jahren erhielten ausschließlich incoBoNT/A und kein Placebo. Insgesamt 214 Patienten im Alter zwischen 6 und 17 Jahren und 33 Kinder im Alter zwischen 2 und 5 Jahren setzten die Therapie in der Open-Label-Extension-Phase fort. Im Falle der 6- bis 17-Jährigen fand sich bezüglich der durchschnittlichen uSFR-Abnahme und des GICS-Ratings der Pflegepersonen nach 4 Wochen Therapiedauer ein signifikanter Unterschied zugunsten der aktiven Behandlung. Die sekundären Endpunkte der Studien unterstützen diese Ergebnisse. Auch während der Extensionsperiode zeigte sich ein anhaltender Therapievorteil. Die weiteren Analysen ergaben, dass die Inzidenzen unerwünschter Nebenwirkungen zwischen der incoBoNT/A- und der Placebo-Gruppe ähnlich waren und mit wiederholten Injektionen nicht zunahmen. Die am häufigsten zu beobachtenden Nebenwirkungen waren respiratorische Infektionen. Die Effektivität und Sicherheit in der unkontrollierten Patientengruppe der 2-bis 5-Jährigen waren ebenfalls günstig.
In dieser Studie wurden die co-primären Endpunkte erreicht und die Überlegenheit von incoBoNT/A über Placebo bestätigt, so die Autoren. IncoBoNT/A bis zu einer Dosierung von 75 U mit bis zu 4 Behandlungszyklen ist den Experten zufolge eine effektive und gut verträgliche Therapiemethode zur Behandlung der chronischen Sialorrhö bei Kindern und Jugendlichen mit neurologischen Erkrankungen und/oder einer geistigen Behinderung.
